۲ آذر ۱۴۰۳ ۷:۴۹ ق.ظ
معرفی گران‌ترین داروی جهان داروی برای یک بیماری نادر
اداره داروی فدرال ایالات متحده (FDA) به تازگی درمان جدیدی را برای بیماری نادر انعقاد خون تایید کرده است که قیمت بالایی دارد.
به گزارش فارماتودی به نقل از خبرآنلاین، به ازای هر دوز، 3.5 میلیون دلار آمریکا هزینه خواهد داشت که آن را به گران‌ترین دارو در سراسر جهان تبدیل می‌کند.
در نگاه اول، قیمت گیج کننده است، اما تجزیه و تحلیل اخیر در مورد مقرون به صرفه بودن دارو نشان می‌دهد که این قیمت نسبتاً “عادلانه” برای آنچه درمان به دست می‌آورد است.
این دارو که Hemgenix نام دارد یک ژن درمانی برای هموفیلی B است که یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کاهش لخته شدن خون می‌شود. جدی‌ترین علائم شامل دوره‌های خونریزی خود به خود و مکرر است که به سختی متوقف می‌شود.
هموفیلی B در مردان شایع‌تر از زنان است، و در حالی که به سختی می‌توان به عدد دقیق آن دست یافت، تخمین‌ها حاکی از آن است که در حال حاضر نزدیک به ۸۰۰۰ مرد در ایالات متحده از این بیماری مادام العمر رنج می‌برند.
داروی اصلی که در حال حاضر برای درمان هموفیلی B در ایالات متحده استفاده می‌شود، به بیماران یک فاکتور لخته‌کننده بسیار مورد نیاز را می‌دهد، اما هزینه‌های درمان مادام العمر آن بسیار زیاد است. در کسانی که علائم شدید دارند، رژیم درمانی معمولی و پرهزینه مورد نیاز است، رژیمی که با گذشت زمان می‌تواند از اثربخشی آن کاسته شود.
امروزه محققان هزینه زندگی بزرگسالان را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B متوسط تا شدید حدود ۲۱ تا ۲۳ میلیون دلار تخمین می‌زنند. هزینه‌های درمان در بریتانیا نسبت به ایالات متحده یا سایر نقاط اروپا ارزان‌تر است، اما همچنان به ده‌ها میلیون دلار برای هر بیمار در طول عمر آن‌ها اضافه می‌شود.
از طرف دیگر، Hemgenix یک محصول داخل وریدی یک بار مصرف است که در یک دوز واحد با کسری از قیمت تجویز می‌شود. این محصول از طریق یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می‌شود، که برای رساندن DNA به سلول‌های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی توسط سلول‌ها تکثیر می‌شود و دستورالعمل‌های یک پروتئین لخته‌کننده معروف به فاکتور IX را پخش می‌کند.
دو مطالعه تاکنون اثربخشی و ایمنی Hemgenix را آزمایش کرده‌اند. در یک مطالعه بین ۵۴ شرکت‌کننده مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور IX افزایش یافته است که نیاز به درمان‌های جایگزین معمولی را که در حال حاضر در دسترس بیماران است کاهش می‌دهد.
پس از دریافت ژن درمانی، میزان خونریزی‌های کنترل نشده بیماران بیش از ۵۰ درصد در مقایسه با میزان اولیه کاهش یافت.
