ورود تنها داروی تزریقی بیماران هموفیلی به کشور

رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران با اعلام ورود اولین و تنها داروی تزریقی زیر جلدی برای پیشگیری (Prophylaxis) از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A به کشور گفت: به زودی و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت دسترسی بیماران هموفیلی A دارای شرایط دریافت دارو به آن فراهم خواهد شد.
به گزارش فارماتودی به نقل از 9صبح، پیمان عشقی ریاست انجمن ترومبوز و هموستاز ایران با اشاره به این نکته که داروی امیسیزوماب جهت پیشگیری از خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A در سال 2017 تائیدیه FDA و در سال 2018 تائیدیه EMA را دریافت نموده است، اظهار کرد: داروی فوق در بیش از 115 کشور جهان مجوز مصرف گرفته است که در ایران نیز پس از انجام مطالعات مدلسازی اقتصادی و تایید به صرفه بودن و هزینه اثربخشی بالا نسبت به روند درمانی کنونی که به معنی کاهش هزینههای درمان نیز میباشد، در سال 1401 مجوز واردات و مصرف در بیماران هموفیلی A شدید واجد مهارکننده با تیتر بالا که خونریزیهای مکرر آنها به درمانهای معمول پاسخ نداده است را دریافت کرد.
او گفت: اولین محوله از داروی امیسیزوماب (Emicizumab) با نام تجاری هملیبرا (Hemlibra) تولید شرکت دارویی رش سوئیس، با همکاری شرکت بهستان دارو بهعنوان واردکننده و توزیع کننده دارو روز 27 آذرماه از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی وارد کشور شد و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت دسترسی بیماران هموفیلی A دارای شرایط دریافت دارو به آن فراهم خواهد شد.
رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران در مورد نوع A بیماری هموفیلی گفت: هموفیلی A یک اختلال خونریزی دهنده نادر و ارثی مرتبط با کروموزوم X است که با کمبود فعالیت فاکتور انعقادی 8 (FVIII) شناخته میشود و میتواند منجر به خونریزیهای خودبهخودی مکرر یا خونریزیهای طولانی متعاقب تروما گردد، که خونریزیهای مکرر، به ویژه در مفاصل، میتواند منجر به آسیبهای پیشرونده و غیر قابل برگشتی شود که در نهایت موجب کاهش تحرک، افزایش مرگ و میر و کاهش کیفیت زندگی بیمار میگردد.
او ادامه داد: هموفیلی A شایعترین شکل هموفیلی است که 80 تا 85 درصد موارد را با حدود 320 هزار مبتلا در سراسر جهان تشکیل میدهد. شیوع تخمینی، 12. 1 مورد در هر 10 هزار مرد برای همه شدتهای هموفیلی A است که در کشور ما نیز این عدد یکسان است.
پیمان عشقی با بیان این اینکه، یکی از مشکلات این بیماران گسترش مهارکنندهها بعد از مصرف مداوم فاکتور 8 میباشد که منجر به افزایش قابل توجه تبعات بیماری، هزینه سرسامآور – بار درمانی و درنهایت میزان مرگ و میر بیماران میگردد، اضافه کرد: در این دسته از بیماران در مقایسه با بیماران مبتلا به هموفیلی نوع A بدون مهارکنندهها، مدیریت خونریزیها دشوارتر است که این امر موجب میشود علاوه بر کاهش کیفیت زندگی (از دست دادن روزهای تحصیلی، کاری و فعالیتهای اجتماعی) و افزایش هزینههای درمان، آسیب مفصلی و نیاز به مداخله جراحی در آنان بیشتر باشد.
او گفت: نه تنها پیشگیری از خونریزی، بلکه درمان ضروری خونریزی در این دسته از بیماران مستلزم تزریقات وریدی مکرر روزانه و پرهزینه داروئی میباشد که به ویژه در کوردکان منجر به افت کیفیت زندگی و در نهایت در بسیاری از موارد معلولیتهای متعدد میگردد.
رئیس انجمن ترومبوز و هموستاز ایران اشاره داشت: نتایج مطالعات مقدماتی، مصرف پروفیلاکسی هملیبرا اثربخشی بسیار خوبی را در کاهش تعداد دفعات خونریزی در بزرگسالان دارای مهارکننده (87درصد کاهش در مطالعه HAVEN 1) نشان داد. بعلاوه، نتایج مطالعات بطور معنی داری تائید کننده اثربخشی دارو در اطفال نیز میباشد (به گونهای که 63درصد کودکان مصرف کننده هملیبرا در HAVEN 2 فاقد هرگونه خونریزی بودند) که داروی امیسیزوماب نخستین داروی تزریقی زیرجلدی است که با فواصل تزریقی طولانی در مطالعات مختلف جهانی سبب کاهش چشمگیر خونریزی، ارتقا کیفیت زندگی و کاهش واضح معلولیتهای مفصلی در این بیماران میشود.
عشقی گفت: امید فراوانی است که با شروع و گسترش مصرف بجای علمی و تحت نظارت مراکز جامع درمانی هموفیلی، این دارو سبب کاهش روزافزون معلولیتها همزمان با کاهش هزینه درمان این بیماران در کشور شود.