۲ آذر ۱۴۰۳ ۴:۴۶ ب.ظ
داروی 50 ساله سرفه به کمک پارکینسون می‌آید
این اولین باری خواهد بود که یک دارو که به طور خاص برای یک علت ژنتیکی بیماری پارکینسون استفاده می‌شود، به این سطح از آزمایش می‌رسد
یک آزمایش بالینی مهم سه مرحله‌ای در بریتانیا آغاز شده و آزمایش می‌کند که آیا می‌توان از یک داروی رایج سرفه برای درمان بیماری پارکینسون استفاده کرد یا خیر.
به گزارش فارماتودی به نقل از تک‌ناک، مطالعات اولیه نشان می‌دهد که این داروی ۵۰ ساله می‌تواند وارد مغز شود و به پاکسازی پروتئین‌های سمی که عامل پارکینسون هستند، کمک کند.
حدود یک دهه پیش، محققان در حال بررسی درمان‌های جدید برای مشکلی به نام بیماری گوچر بودند. این اختلال ژنتیکی نادر باعث می‌شود افراد دچار کمبود آنزیمی به نام گلوکوسربروزیداز یا GCase شوند. با غربالگری صدها داروی از قبل تایید شده، محققان یک ماده رایج در شربت سرفه به نام آمبروکسل را کشف کردند که باعث افزایش فعالیت GCase می‌شد.
پس از این کشف، محققان بیماری پارکینسون به آن توجه کردند. سطوح پایین GCase در مغز در آسیب‌شناسی پارکینسون نقش دارد زیرا این آنزیم نقش مهمی در کمک به مغز در پاکسازی پروتئین‌های سمی ایفا می‌کند.
15 درصد از افراد مبتلا به بیماری پارکینسون دارای یک جهش ژنی خاص هستند که تولید GCase را کاهش می‌دهد، و بسیاری از بیماران پارکینسون بدون جهش ژنی، باز هم سطوح پایین غیرمعمول GCase را نشان می‌دهند. بنابراین اگر آمبروکسل فعالیت GCase را افزایش دهد، آیا می‌تواند به عنوان درمانی برای پارکینسون هم عمل کند؟
آزمایشات بالینی امیدوارکننده بود و به سرعت این موضوع که این دارو می‌تواند به طور بالقوه به بیماران پارکینسون کمک کند را تائید کرد. اما دو سوال باقی می‌ماند: آیا دارو به مقدار کافی از سد خونی مغزی در انسان عبور می‌کند تا موثر واقع شود؟ و آیا بیماران می‌توانند دزهای لازم برای اثربخشی درمانی دارو را تحمل کنند؟
خوشبختانه یک آزمایش انسانی 2 مرحله‌ای امیدوارکننده به این سؤالات پاسخ داد و به این نتیجه رسید که آمبروکسل در دزهای بالا به اندازه کافی برای ورود به مغز و افزایش سطح GCase به طور ایمن قابل تحمل است. این تحقیق که در سال 2020 منتشر شد، همچنین نشان داد که آمبروکسل سطوح پروتئین سمی آلفا سینوکلئین را در بیماران پارکینسون کاهش داده و به طور بالقوه علائم حرکتی را بهبود می‌بخشد.
همه این‌ها راه را برای مرحله سوم این آزمایشی حیاتی هموار کرده است که امسال در بریتانیا آغاز می‌شود. این آزمایش قصد دارد ۳۳۰ بیمار پارکینسون را آزمایش کند و به هر یک از افراد به مدت دو سال آمبروکسل و داروهای دیگر ارائه دهد.
محقق اصلی این آزمایش توضیح داد: این اولین باری خواهد بود که یک دارو که به طور خاص برای یک علت ژنتیکی بیماری پارکینسون استفاده می‌شود، به این سطح از آزمایش می‌رسد و نشان دهنده ۱۰ سال تلاش گسترده و دقیق در آزمایشگاه و اثبات آزمایش بالینی اصلی است.
امید است تا سال 2025 این آزمایش بینش‌هایی را در مورد اینکه آیا این داروی رایج داروی سرفه می‌تواند برای بیماران مبتلا به بیماری پارکینسون مفید باشد، ارائه دهد. ویل کوک، از موسسه خیریه Cure Parkinson’s، گفت که سازمان او در حال کار بر روی کمک مالی به آزمایش‌هایی مانند این آزمایش است تا به سرعت درمان‌های جدید را به بیمارستان‌ها ارائه دهد.
او گفت: آزمایش داروی سرفه یک گام بزرگ رو به جلو در جستجوی یافتن درمان‌های جدید برای پارکینسون است. هنگامی که آزمایش آمبروکسل در حال انجام است، می‌تواند به یکی از شش آزمایش ۳ مرحله‌ای برای یافتن داروهای اصلاح کننده بیماری در پارکینسون در سراسر جهان، تبدیل شود.
